近日，记者从中山大学附属第六医院移植外科/小肠外科了解到，移植外科/小肠外科主任柯嘉主任医师为一位短肠综合征（Short Bowel Syndrome，简称SBS）患者开出了替度格鲁肽的华南成人首方。来自茂名的崔伯（化姓），成为华南首位获益人。经过治疗可很大程度上帮助SBS患者提高自主吸收能力，让崔伯摆脱对“输液袋”的长期依赖。
崔伯今年81岁，此前因肠系膜扭转与肠坏死被切除大范围肠管，术后小肠剩下约55厘米，仅为正常人小肠长度的十分之一，因剩余肠道无法吸收身体所需的营养量，他被诊断为短肠综合征，同时因为前次手术的小肠-盲肠吻合口狭窄而叠加了肠梗阻。2024年9月转入中山六院后，柯嘉团队联合小肠内镜科郭勤团队为其进行多学科诊治，成功切除狭窄的吻合口，并再次行小肠-盲肠吻合术，小肠长度基本无改变。术后崔伯恢复经口进食，营养科和消化内科紧密协作，优化饮食方案，崔伯的生活质量得到显著改善。然而由于肠道长度过短，崔伯经常出现稀便或水样便，且便次频繁，并伴有体重减轻、乏力等症状，只有依靠肠外营养输液方可缓解。
据悉，我国成人短肠综合征（SBS）患病率约为每百万人口0.73例，呈逐年上升趋势。柯嘉介绍，SBS患者群体承受着难以言喻的痛苦，因为经口进食无法吸收足够的营养，绝大多数SBS患者需长期依赖肠外营养支持，生活基本被静脉“输液袋”束缚。
替度格鲁肽是全国首个针对成人和１岁以上儿童的SBS肠康复治疗的药物，打破了SBS患者长期以来无针对性药物的现状，为短肠综合征的综合治疗提供了新方案。研究证实，替度格鲁肽通过增加小肠绒毛长度和隐窝深度，提高残余肠道对营养物质的自主吸收能力。柯嘉表示：“这一药物可很大程度上帮助SBS患者提高自主吸收能力，摆脱对‘输液袋’的长期依赖。我们也会跟踪随访，优化整体治疗方案，争取让崔伯早日摆脱肠外营养，回归正常生活。同时，我们也希望全省乃至全国的患者可以用上这种创新药物，获得更多的幸福感和满足感。”
国家卫健委相继发布了第一批和第二批罕见病病种目录，分别收录了121种和86种罕见病。同时，广东省卫健委高度重视罕见病诊疗问题，积极推动罕见病药物保障难题，建立起“做好医疗服务+优化药品供应+推动医保支持”的罕见病用药保障机制，利用普惠式商业保险结合企业补贴的形式，减轻罕见病患者的用药负担。目前，替度格鲁肽是自费药，属于广州市“穗岁康”的报销范围。柯嘉表示：“崔伯购买了茂名的好心保，加上企业的创新药物支付补贴，他的药物费用可以报销大部分，大大减轻了经济负担。”
南方网、粤学习记者 王子瑜
通讯员 刘山青、戴希安